Son bir yıldır sık sık COVID-19 tedavisinde kullanılmak üzere ilaç geliştirme çalışmalarının yapıldığını duyuyoruz. Bu süreçte faz çalışmaları, hayvan deneyleri, in vitro çalışmalar gibi pek çok terime aşina olmuş durumdayız. Peki bu çalışmalar ve bu çalışmaların da öncesinde neler yapılır, yani bu işin mutfağında neler var? Bu sorumuzu cevaplarken sıfırdan ilaç geliştirmenin yolculuğunu inceleyelim.
İlk basamak, bir hastalığın tedavisinde, tanısında veya önlenmesinde kullanılmak üzere bir molekül veya molekül grubunun tespit edilmesidir. Bu aşamada bilimsel ve sağlam temelleri olan bir hipotez kurularak laboratuvar çalışmaları ile ilaç adaylarının etkililiği değerlendirilir. Yapılan elemeler sonucunda kalan moleküller ile insan vücudunu simüle eden hücre kültürü ve hayvan modelleri ile toksisite ve etkililik çalışmaları yapılır. Bu kısım Faz 0 çalışmaları yani klinik öncesi çalışmalar olarak geçer. Buradaki elemeden de geçen ilaç adayları ile klinik çalışmalara yani faz çalışmalarına başlanır. Toplamda 4 aşamalı olan faz çalışmalarının 3’ncüsünün sonucunda ilaçta istenen terapötik (tedavi edici) etki sağlanırsa ve önemli bir yan etki görülmezse ilaç, yerel sağlık otoritelerinden ruhsat alarak ilacı piyasaya sürmek için gerekli olan çalışmaları yapmaya başlar. Faz 4 çalışmaları da ilacın piyasaya çıktıktan sonra güvenliğinin kontrol edilmesidir ve ilaç piyasada olduğu sürece devam eder.
Yukarıda özetlemeye çalıştığım bu yolculuk yaklaşık 10 yıl kadar sürmekte ve milyarlar dolarlara varan maliyetle sonuçlanmaktadır. Çalışmaların başında 1000 veya daha fazla aday molekül bulunurken yapılan elemeler sonucunda faz çalışmalarına gelen en fazla birkaç molekül olmaktadır. Bir de bu kadar para ve zaman harcanmasına rağmen illaki başarılı olacak diye de bir şey yok. İlaç piyasaya çıktıktan sonra bile hiç tahmin edilemeyen bir yan etki ilacın piyasadan toplatılmasına neden olabilmektedir. Bu riski de sadece, 2024 yılına kadar 1.5 trilyon dolar olması beklenen ilaç sektöründen daha fazla pay almak isteyen büyük ilaç firmaları alabiliyor. Türkiye’de ARGE için bu kadar büyük yatırımlar yapabilecek ilaç firmaları bulunmuyor. ARGE genellikle jenerik yani muadil ilaçların geliştirilmesi ve ilaç üretim, kalite kontrol aşamalında yapılacak işlemlerin valide edilmesi gibi konular ile sınırlı kalıyor.
Özetle; yapılan bunca çalışma, ulusal ve uluslararası ilaç pazarından daha çok pay alabilmek içindir. Şunun da unutulmaması gerekir, bir ilacın en masraflı kısmı ilaç kutusunun içindeki kağıttır, yani kısa ürün bilgisidir, daha yaygın bilinen adı ile prospektüsüdür. O kağıtta yazan bilgilerin hepsi, bu uzun uğraş ve yüksek maliyetler sonucunda elde edilir.
Ecz. Melih Zeki Kaya
İLPAD 